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多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是克隆性浆细胞异常增殖性疾病,在血液系统恶性肿瘤发病率中排名第2位,多发于老年人,目前仍是一种无法治愈的疾病。
过去的20年里,随着新药(如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等)和干细胞移植技术的应用,MM患者的生存时间得到了极大地提高,依据修订的国际分期体系(R-ISS),MM患者RISS Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期的5年总生存率分别为82%、62%和40%。虽然MM患者的预后得到了改善,但绝大多数患者仍会复发和(或)耐药,这就促使人们去寻找新的治疗方法。
免疫治疗是近年肿瘤治疗领域最激动人心的进展,而以嵌合型抗原受体基因修饰的T细胞(chimeric antigen receptor-modified T cells,CAR-T)为首的细胞免疫治疗更是其中的璀璨之星。嵌合抗原受体(CARs)为基因修饰的跨膜蛋白,包含胞外结构域——抗原特异性的单链可变区片段(scFv)和胞内信号转导结构域,这一结构能使其特异性地识别靶抗原从而杀伤靶细胞。CAR-T细胞治疗在难治性急、慢性白血病以及淋巴瘤中取得了很好的反应率,促使了这项技术在MM中开展,本文重点对近年来CAR-T细胞在MM中的临床应用以及CAR-T细胞所存在的问题及对策进行综述如下。
附PDF原文:
CAR T细胞疗法已经成为一种新型治疗方法,有可能对某些血液肿瘤达到长期疾病控制,家人们也可以看下下面这个短视频,视频中总结了新的研究发现。
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