杨光忠主任：关于多发性骨髓瘤自体移植中的几个误区

MM资料室

本文来源：杨光忠聊骨髓瘤

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最近，我在和国内同行交流中发现，多发性骨髓瘤患者对自体移植接受度依然不高。根据相关统计数据，2021年，中国接受自体移植的骨髓瘤患者大约2400例，而同期美国自体移植患者已经超过9000例。众所周知，欧美发达国家多发性骨髓瘤新药治疗走在国际前列，尽管如此，他们仍然非常重视自体移植的治疗。2021年，美国梅奥诊所发表了一篇关于自体移植一线治疗大于75岁的高龄骨髓瘤患者的论文，纳入了360例患者。这篇文章说明了两个问题：新药时代，自体移植疗效确切，其一线治疗地位不可撼动；自体移植是相对安全的。

那么，中国患者为什么不能很好地接受自体移植呢？我大致归纳了一下，主要是大家对自体移植存在以下几个误区：

1、自体移植风险太大。尽管血液学界的同行们反复讲，自体移植是相对安全的，但在一部分患者及家属的内心，他们潜意识地认为自体移植风险太大，现在新药那么多，不值得去冒险进行自体移植。可是，我要告诉大家：目前欧美一些骨髓瘤中心的自体移植是在门诊进行的，65岁以下的患者几乎不用住院！根据美国2020血液年会上的一项报道，即便高龄患者（≥75岁），也有超过40%的患者在门诊完成！当然，高龄患者是否适宜移植需专业医师进行全面评估。由此可见，自体移植“风险太大”是不成立的。

2、自体移植费用太高。很多患者都有病友群、QQ群等，做过自体移植的患者可以客观公正地告诉大家个人的具体花费，这样就一目了然了。我计划做一次问卷调查，大致设计几个项目，《移植患者及疗效调查》，涉及年龄、性别、移植后缓解持续时间（多少个月）、目前疾病状态（是否复发）。从长远来看，接受自体移植的患者总体花费更低、生活质量更高、心理负担更轻。

3、新药这么多，不需要移植。我客观地告诉大家，新药很多，但都取代不了自体移植。无论单抗类药物、新型蛋白酶体抑制剂、新型免疫调节剂，当纳入一线治疗行列时，都没有把自体移植排除在外，诱导缓解后应做尽做。从已经发表的数据来看，在新药治疗的基础上，自体移植能够进一步提升临床疗效，让复发进展进一步延迟。迄今为止，新药无法取代自体移植。

4、除了新药，还有CAR T细胞治疗呢，干嘛做自体移植？CAR T细胞治疗疗效已经得到大家的公认。但是，别忽视了价格：BMS旗下上市的首款BCMA CAR-T产品ABECMA定价为41.95万美元，全球第二款上市的BCMA CAR-T产品CARVYKTI（传奇生物与强生共同开发与商业化）定价为46.5万美元。请注意数字后面的单位（美元）！CAR-T细胞治疗离我们很近，但又很远。相比而言，现阶段，自体移植是效价比最高的治疗策略。

5、自体移植后复发后治疗很困难。这个说法同样是错误的。无论采取哪种治疗策略，复发后再治疗的整体疗效大都不如初始治疗，无论总体反应率、深度缓解率，还是缓解持续时间。因此，我们应该更加重视一线治疗，把握好一线治疗的规范化，自体移植属于一线治疗的重要一环，当然不可忽视。

6、自体移植是年轻患者的最佳选择，老龄患者不应进行自体移植。答案就在第一条，我就不重复了。

自参加工作以来，我一直致力于以多发性骨髓瘤为主的浆细胞疾病的诊疗与管理；从传统药物时代到新药时代，我见证了多发性骨髓瘤的临床预后在不断得到改善，但是，自体移植的地位不仅没有动摇，反而愈加稳固——中国骨髓瘤学者专门制定了《中国多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植指南(2021年版)》，积极呼吁大力推广自体移植治疗多发性骨髓瘤，这说明了什么？

郑重提示：以上仅代表个人观点，其中难免偏颇或者错误，不作为诊疗疾病的依据，仅供大家参考！