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本文来源：杨光忠聊骨髓瘤
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1、多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病，在血液系统肿瘤中，发病率仅次于淋巴瘤，居于第二位，是一种非常“常见”的血液系统肿瘤，并不是罕见病，更不是疑难杂症，治疗理念成熟，目前国内外诊疗指南、专家共识都是公开的。理论上讲，每一家正规医院血液科均可诊疗。因此，一旦确诊多发性骨髓瘤，不必东奔西走。一部分骨髓瘤患者及家属存在“这山望着那山高”的情况，总觉得自己的主管医师水平不如“北上广”；“北上广”确实很不错，但医疗资源也很紧张；事实上，纵观来自不同地方患者的临床病历，几乎每个地方正规医院血液科都能做到“规范诊疗”，但患者的“依从性”和“信任”问题大大影响了患者的临床疗效，非常可惜。
2、和其他疾病一样，多发性骨髓瘤患者表现各有差异，每个患者情况又大不相同，对于药物治疗反应并不完全一致，因此，临床上，我们根据患者不同情况，努力追求“个体化”、“精准化”的“靶向”治疗（其实就是化疗）。那么，作为患者及家属，少做患者之间的横向比较（没意义），多做患者本人的纵向比较（更重要）。
3、别被“靶向治疗”、“免疫治疗”等高大上的字眼所蒙蔽，说白了，都是化疗，都有毒副反应。“是药三分毒”，这句话道理深刻，值得所有人细细品味。因此，临床上，对于每一个骨髓瘤患者，我们都认真权衡利弊，审慎抉择，即便如此，我们也很难做到“万无一失”。作为患者及家属，需要注意和主管医师进行有效的医患沟通，达成“共识”，别犹豫不决，医患合力、全力以赴、客观面对可能的不良反应——只要对于患者理论上“利大于弊”，我们就没有理由不坚持下去。
4、单纯采取中草药可有效治疗多发性骨髓瘤吗？似乎不能。骨髓瘤患者有必要进行“中药调理”吗？抱歉，我不懂，不敢妄论。如有机缘，我真想学学中医，好好探究一下祖国医药在多发性骨髓瘤诊疗中的价值。至少，在常规化疗期间，我个人不建议骨髓瘤患者同时采取中草药进行治疗（个人态度：中性）。
5、新药那么多，还有必要进行自体移植吗？不是有必要，而是非常有必要。所有适宜移植的骨髓瘤患者，均应在首次缓解期间进行自体移植。高危年轻骨髓瘤患者，应该积极进行序贯自体移植。就目前而言，对于适宜移植的骨髓瘤患者，自体移植是效价比最高的治疗策略，没有之一。
6、CAR-T细胞治疗的临床疗效那么好，干嘛还要自体移植？确实，CAR-T细胞治疗对于多发性骨髓瘤患者临床疗效非常不错，然而，CAR-T细胞治疗后依然会复发，复发后如何治疗？不知道。在国内，CAR-T细胞治疗还处于临床试验阶段，没有收费；目前FDA获批上市的两个产品：ABECMA定价为41.95万美元，CARVYKTI定价为46.5万美元。请问，这个价位对于多数中国骨髓瘤患者，是不是天价？短期内，我们大多数骨髓瘤患者指望不上、高攀不上CAR-T细胞治疗（除非临床试验）。
7、除了CAR-T，我们还有很多新药呢！是呢，有很多，但价格畸高（畸形的畸），抗体药物偶联物（ADC）Blenrep疗效非常不错，中国香港已经上市，通过网络查到的价格是¥85750.00（每支100mg）！其他药物就不列举了。短期内，我们大多数骨髓瘤患者也不要奢望新药救命，太贵！
8、追求规范化诊疗、规范化复诊，才是最正确的选择。充分利用好我们可及的、合理的治疗策略，控制住疾病，惟有如此，才有可能达到疾病长期稳定的目的，惟有如此，我们骨髓瘤患者付出的代价才是最低的，惟有如此，日后我们才不会懊悔不已。要脚踏实地去追求“治愈”的梦想，但不能好高骛远，更不要脱离现实去空想、幻想，“白日梦”只能耽误病情。
9、客观地说，越来越多的骨髓瘤患者能够做到“规范化诊疗”，这一点是非常可喜的。然而，现实中，一部分骨髓瘤患者原本适宜自体移植，首次缓解期间并未及时完成，甚为可惜，这是不符合“诊疗规范”的。希望这样的情况越来越少。我个人非常重视自体移植。对于有干细胞备份的骨髓瘤患者，在疾病首次复发再诱导缓解后，如仍适宜移植，应该积极进行挽救自体移植——即便“亡羊补牢”，也胜过单纯化疗。
10、必须清醒地看到，相当比例没有很好地做好“规范化复诊”。何为“规范化复诊”？病情稳定者，按时复诊；病情变化者，及时就诊；病情突变或急剧恶化者，第一时间就近急诊诊疗。非常明确的理念，我们骨髓瘤患者病情变化时能够做到，但是，“病情稳定者，按时复诊”，做的非常不理想，这就导致“病情突变或急剧恶化”的情况时有发生。“好了伤疤忘了痛”，这个教训太深刻了。我一直向大家灌输“规范化复诊”的理念，可依然有不少患者没有做到。最初治疗的疗效非常好，由于病情稳定阶段的粗心大意，导致非常严重的临床结局。一定注意“规范化复诊”，勿谓言之不预。
11、病情稳定患者的“规范化复诊”，我个人建议尽可能固定门诊复诊医师。这样有利于门诊医师能够系统掌握病情，更好地根据患者实际情况做出合理应对，有助于降低骨髓瘤患者出现“病情突变或急剧恶化”的几率。
12、不要惧怕病情变化，即便疾病复发进展，只要发现及时，既往治疗规范，我们并不惧怕。多发性骨髓瘤不可治愈，不可避免复发与进展，只要坚持“规范诊疗、规范复诊”，大部分患者复发进展后仍可再次获得缓解。
郑重提示：以上仅代表个人观点，其中难免偏颇或者错误，不作为诊疗疾病的依据，仅供大家参考！
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发表于 2022-11-17 15:03:35
