12 月 5 日晚上 7 点，骨髓瘤之家在广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会、首都医科大学附属北京朝阳医院、上海交通大学大学医学院附属瑞金医院海南医院等多方支持下举办了第二期多发性骨髓瘤患者关爱沙龙，围绕多发性骨髓瘤患者生存质量及未被满足的需求、多发性骨髓瘤的规范化诊疗及最新临床试验等话题进行分享和讨论，家人们可通过下方视频回看沙龙的全部内容。
主要内容
▪ 开场并介绍各位嘉宾 ▪ 辛少华先生：多发性骨髓瘤患者生存质量及未被满足需求
▪ Donna：我与多发性骨髓瘤的故事
▪ 吴垠教授：多发性骨髓瘤规范化诊疗
▪ 游建华教授：多发性骨髓瘤最新临床试验介绍（一项海南真实世界研究）
▪ 全体成员：互动交流
▪ 陈文明教授：会议总结
沙龙由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长、淋巴瘤之家/骨髓瘤之家创始人顾洪飞主持，北京朝阳医院陈文明教授做了开场致辞。
顾洪飞
陈文明教授：希望更多的患者从新药治疗中获益
陈文明教授首先介绍了几位嘉宾及他们要分享的主题内容，在提到游建华教授后面要介绍的新一代 CD38 单抗 Isatuximab 的临床试验时，陈教授坦言尽管达雷妥尤单抗已经上市多年并纳入医保，但仍有很大一部分新农合患者由于报销比例较低，要承受很大的经济负担。Isatuximab和达雷妥尤单抗虽然都是CD38 单抗，但还是有一些异同点，希望有更多患者朋友可以了解到这个临床试验，在减轻经济负担的同时能从中获益。
陈文明教授
辛少华先生：多发性骨髓瘤患者生存质量及未被满足的需求
辛少华先生是网络组织“多发性骨髓瘤病友互相协会”的会长，作为在多发性骨髓瘤群体里致力于科普疾病知识、分享自身历程鼓励其他病友的意见领袖，说起他的网名“半瓶堂”可能更为人熟知。辛会长 2004 年 6 月确诊多发性骨髓瘤，上周做完复查仍处于完全缓解状态，长期以来他坚持每天通过不同渠道和骨髓瘤患者或家属沟通交流，每年大概有两三千人次。谈及骨髓瘤患者的生存质量，他分享了自己的深刻观察和切身体会。
辛少华先生
近几年随着国家医保和医药管理政策的不断调整，国外新药进入国内市场的速度大大加快，同时新的治疗技术和国产仿制药也不断推出，纳入医保的新药越来越多，加上临床试验和科普活动的开展，广大患者的依从性逐步提高。总体来看，骨髓瘤患者的生期不断延长，生活质量稳步提高，经济负担也逐步减轻。
除此之外，辛会长觉得这些年来骨髓瘤患者的精神面貌也发生了很大的变化。在与他长期联系的各个阶层的患者朋友中，很多人经过治疗后重新回归社会，在不同的岗位上正常工作，都取得了不俗的成绩。当然，“担心复发”就像是骨髓瘤病友们头上高悬的一把达摩克利斯之剑，这也是正常的。大多数情况下，多数人的心态是阳光、积极向上，勇于与疾病抗争的。
骨髓瘤真的是越来越趋近于可以长期管理的慢性病，在生存质量方面与 18 年前他确诊的时候相比有天壤之别，这是一个巨大的进步。如果要全面和准确的掌握骨髓瘤患者的生存现状，还需要在时间、空间上分布更均衡的大样本的调查。
关于骨髓瘤患者的需求，辛会长认为从全局和共性的角度，至少表现在两个方面。
一个是医疗方面的需求，他建议逐步实施对骨髓瘤患者的全周期管理，从确诊、诱导治疗、移植、维持治疗、复发后的治疗，一直到终末期的姑息治疗，对患者进行全程的随访和专业指导，这对于提高患者的依从性和疗效以及改善生存质量都有很大的帮助。另外，骨髓瘤治疗的优质资源在我国仍然是稀缺的，拥有专业团队、有丰富诊疗经验并且与国际一流水准接轨的医院并不是很多，患者就医难、异地就医的问题依然不同程度的存在。期待借国家推动建设国家医学中心和国家区域医疗中心的契机，促进骨髓瘤优质医疗资源的下沉，能够在一定程度上实现多数骨髓瘤患者就近就医，这将会显著减轻患者的精神和经济负担。
第二个方面的需求，是骨髓瘤知识方面的需求，即如何解决骨髓瘤知识碎片化的问题。往往了解骨髓瘤知识越多的患者，依从性越好，心理负担越轻理性选择越多。
目前骨髓瘤知识的供给渠道大约有以下几个。
第一个是医生，从理论上说医生应该是骨髓瘤科普知识的第一责任人，但由于工作压力及强度大、患者多等因素，以及骨髓瘤知识涉及的专业知识面广并相对深奥，在有限的时间内用通俗的语言跟患者普及骨髓瘤知识并非易事，不是三言两语就能说清的。
第二个是科普读物，目前国内有四个版本的面向骨髓瘤患者的科普读物。分别是 2013 年版《多发性骨髓瘤患者必读》、2015 年版《多发性骨髓瘤问与答》、2020 年版《多发性骨髓瘤问答》、2021 年版《多发性骨髓瘤居家治疗手册》，后面两本书从科普的角度把骨髓瘤的知识讲的很清楚全面，但知晓度不高，阅读的人不多。
第三个是患教活动，但多数集中在每年 3 月的骨髓瘤关爱月。
第四个是网络，也是目前的主要渠道。有医生和医院主办的网站、公众号、微信群，但因为时间精力的因素后期会疏于管理更新频率低。非专业背景的微信群是网络上的主体，主要问题是缺乏专业指导，充斥着许多似是而非甚至是伪科学的内容，即便有很好的科普内容也很快就会被大量无用的信息所覆盖。
针对多发性骨髓瘤知识碎片化的问题，辛会长建议在有条件的时候组建专业团队，利用 AI 技术改造或创办面向骨髓瘤患者和家属的、专业性与科普性相结合的百科全书式的知识平台，向大家提供全方位、系统和专业的骨髓瘤知识。如果国内有这样一个骨髓瘤知识平台，对于进一步提高广大骨髓瘤患者的知识层次，更加理性的对待疾病，改善医患关系，提高骨髓瘤患者的依从性和生活质量，都具有重要意义。
最后，辛会长总结表示，逐步实施全周期管理和优质诊疗资源下沉，建立骨髓瘤知识平台是他的两点建议，也是广大骨髓瘤患者的需求。
Donna：从求助、自助到助人 Donna 是来自福建福州的骨髓瘤患者家属，父亲今年 59 岁，2020 年 4 月辗转多个科室后最终确诊骨髓瘤。作为父亲整个诊疗过程的主要参与者和决策者，Donna 分享了她是如何与患者有效沟通，鼓励他积极配合治疗的。
Donna
首先告诉患者骨髓瘤现在是和高血压糖尿病差不多的慢性病，就像高血压病人要长期吃药糖尿病人要长期打胰岛素一样，骨髓瘤病人也要吃来那度胺打硼替佐米，稳定的时候在家吃药就可以了。不过这个病不用从头到尾只吃一种药，可能需要不停换药，但这几年新药也很多，就算每种只吃两三年，那也可以吃十几年，到时肯定又有新药出来。通过这样的表述方式，来帮助患者缓解焦虑情绪，积极配合治疗。
另外，在父亲生病的这两年多时间，Donna 也一直有通过好大夫在线就病情咨询陈文明教授，并通过网络结识了辛少华会长，在交流中收获颇多。虽然与两位都素未谋面，但陈教授每次的语音回复，都让她感受到暖心的慰藉和坚定的力量，辛会长在微信聊天中的文字，也让她不再恐惧害怕，知道了骨髓瘤“不可怕”精神。坚信只要通过规范化诊疗，定期随访，骨髓瘤患者也可以获得高质量的长期生存。
Donna 现在也是骨髓瘤之家的社群管理员，她坦言正是陈文明教授和辛少华会长对自己的帮助，使自己能快速调整心态梳理诊疗思路，父亲移植前很多病友也热心分享了仓里的注意事项，互相鼓励。这都给了自己很多温暖，所以决定参与骨髓瘤之家的社群管理工作，希望可以帮助到更多和当初的自己一样迷茫无助的家人。
吴垠教授：多发性骨髓瘤规范化诊疗 吴垠教授首先介绍了骨髓瘤的进展过程，新药的应用使骨髓瘤疗效显著提高，但随着病程的进展使肿瘤细胞内外部生物学特征发生变化，治疗的难度也随之增加。
吴垠教授
所以骨髓瘤的治疗关键就是要通过规范化治疗来降低肿瘤负荷，同时改善免疫微环境，达到免疫的平衡。患者如果能够完全缓解，微小残留病变持续阴性，是能够获得长期生存的。
真实世界的治疗现状如何，吴垠教授也做了详细讲解。比如频繁换药也是影响规范化治疗的一个重要因素，并分析了为什么采用相同的方案治疗，真实世界和临床研究所获得的疗效并不相同的可能因素。
另外，在真实世界中非常普遍的现象就是药物剂量减低和因药物毒性所致的停药，这都会影响到疗效。
最后，吴垠教授再次强调了骨髓瘤全程规范治疗的重要性，患者和家属也要密切配合医生，按时治疗及时沟通，共同确保治疗的规范化进行。
游建华教授：Isatuximab 临床试验介绍 游建华教授在瑞金海南医院负责血液系统复发/难治性恶性肿瘤的新药应用和临床观察，为大家详细介绍了“Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松治疗中国复发和/或难治多发性骨髓瘤患者”这项临床研究。
游建华教授
2020 年 3 月，FDA 批准 Isatuximab 与泊马度胺和地塞米松联用，治疗既往接受过至少2种治疗（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。目前，Isatuximab(Sarclisa®)已在美国、欧盟、日本、中国香港、中国澳门、中国台湾等 50 多个国家和地区获批上市。在瑞金医院海南医院开展的这部分研究，用药方案为 Isatuximab +泊马度胺+地塞米松。在海南博鳌接受治疗，计划入组 20 多例。
在瑞金海南医院接受治疗的研究，如果通过筛选入组成功，将提供患者研究药物Isatuximab及联合用药泊马度胺，研究相关的临床及实验室检查，研究规定的交通费和住宿费补偿。有想要了解该项研究的家人，也可以添加下骨髓瘤之家社群管理员 Donna 的微信，我们可以帮忙做下简单的初筛，基本条件符合的话会把负责该项研究的医生联系电话发送给你们。
添加时辛苦写明来意
互动交流
在互动交流环节，陈文明教授细致解答了很多骨髓瘤家人们关心的两个问题。
1、骨髓瘤患者能不能打新冠疫苗？
陈文明教授：第一，新冠疫苗有好多种，比如国外主要是 mRNA 疫苗，国内主要是灭活疫苗，二者各有利弊。mRNA 疫苗靶向性强，但一旦病毒发生变异就没效，灭活疫苗抗原成分多，病毒发生变异后还会有一定的有效率。第二，化疗期间打疫苗基本无效，因为化疗药对免疫功能有破坏作用，此时患者免疫力较低下，打了也不一定能产生抗体。如果说在维持治疗或者停药阶段，这期间对免疫功能抑制作用弱，可以打疫苗，但是整体效果没有正常人好，因为骨髓瘤本身就是免疫缺陷病。所以这期间是可以打疫苗的，只不过效果会差些，对骨髓瘤没有影响，不会引起骨髓瘤，也不会诱导骨髓瘤的复发，更不会造成肺损伤，这种担心是多余的。
2、骨髓瘤患者不必过度在意是高危、标危还是低危？
陈文明教授：很多患者朋友特别在意自己是什么危，但这个危目的不是指导我们当前的治疗，主要是看远期的疗效如何，不管是高危、标危还是低危，都是一样治，治疗方案都差不多。经济基础决定上层建筑，经济条件好选好的方案，经济条件一般选相对温和点的方案，经济条件差也有可选的方案，比如参加临床试验。没有钱就不治病吗？不也都治的挺好的，所以大家不要纠结什么危，没什么意义。
活动总结
活动最后，陈文明教授对本次多发性骨髓瘤患者关爱沙龙做了总结与寄语。
现在骨髓瘤的治疗方案和新药越来越多，但仍然有很多经济条件不好的患者无法获得更好的治疗。游主任介绍的 Isatuximab 临床试验，成功入组后可以接受免费治疗（直至疾病进展或不可耐受的毒性）及专业医护人员的定期随访和观察指导，能给符合条件的患者朋友节省很多费用，是个很不错的获得新药治疗的机会，希望有更多的患者可以了解到这个试验并从中获益。
推荐阅读：
| 
发表于 2022-12-9 20:28:32
