王建祥教授：CAR-T细胞治疗在多发性骨髓瘤中的进展

MM资料室

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是克隆性浆细胞异常增殖性疾病，在血液系统恶性肿瘤发病率中排名第2位，多发于老年人，目前仍是一种无法治愈的疾病。

过去的20年里，随着新药（如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等）和干细胞移植技术的应用，MM患者的生存时间得到了极大地提高，依据修订的国际分期体系（R-ISS），MM患者RISS Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期的5年总生存率分别为82%、62%和40%。虽然MM患者的预后得到了改善，但绝大多数患者仍会复发和（或）耐药，这就促使人们去寻找新的治疗方法。

免疫治疗是近年肿瘤治疗领域最激动人心的进展，而以嵌合型抗原受体基因修饰的T细胞（chimeric antigen receptor-modified T cells，CAR-T）为首的细胞免疫治疗更是其中的璀璨之星。嵌合抗原受体（CARs）为基因修饰的跨膜蛋白，包含胞外结构域——抗原特异性的单链可变区片段（scFv）和胞内信号转导结构域，这一结构能使其特异性地识别靶抗原从而杀伤靶细胞。CAR-T细胞治疗在难治性急、慢性白血病以及淋巴瘤中取得了很好的反应率，促使了这项技术在MM中开展，本文重点对近年来CAR-T细胞在MM中的临床应用以及CAR-T细胞所存在的问题及对策进行综述如下。



附PDF原文：

CAR T细胞疗法已经成为一种新型治疗方法，有可能对某些血液肿瘤达到长期疾病控制，家人们也可以看下下面这个短视频，视频中总结了新的研究发现。