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1，预后和风险分层 采用现代疗法的随机对照试验数据显示，多发性骨髓瘤的中位生存期约为6年。在适合ASCT的患者亚组中，4年生存率可超过80%，中位总生存期(OS)则超过8年。在老年患者（年龄> 75岁）中中位OS较低，约为5年。当然这些数字可能低估了当前的生存概率，因为它们早于过去5年引入的单抗和其他几种新药；但另一方面，它们也可能高估了基于人群的真实生存率，因为数字是来自随机对照试验，通常排除了体能状态较差和合并症的患者。但这些数字也是有价值的基准，可推广至体能状态良好的新诊断MM患者。 这个研究对病友还是有鼓舞作用，这项看下来OS大大延长了，病友们规范治疗后老年人可以把骨髓瘤作为慢病管理了。 适当治疗下某些高危患者的生存期可接近标危患者。在一项含硼替佐米的诱导、早期ASCT和硼替佐米维持治疗的大型试验中，del(17p)患者的中位OS约为8年（8年生存率为52%），与标危多发性骨髓瘤患者相同。但t(4;14)易位患者（8年生存率33%）和gain (1q)患者（8年生存率36%）的生存率仍较低。这些发现强调了当前风险分层模型在现代治疗背景下的局限性，并强调需要根据单个患者得细胞遗传学组对多发性骨髓瘤进行分层，而非任意异质性风险分层。 这个研究对我家有指导的，我家有t(4;14)易位，之前使用V+R维持，看到这段决定从下月起仅保留单药维持。骨髓瘤的异质性，期待我的选择是正确的。 2，新诊断MM的治疗 基本标准的推荐是VRD，加不加dara完全看个人的财务情况，如果可以，加上最好：  然而，关于多发性骨髓瘤的治疗目前仍存在“治愈还是控制”的争论，即应该采用积极的多药策略以达到CR，还是强调生活质量以及OS的连续疾病控制策略。最近的数据显示MRD阴性状态（通过二代分子方法或流式细胞术）具有有利的预后价值，但还需要更多的试验来确定是否需要根据MRD状态改变治疗。目前，推荐MRD结果主要作为预后指标，而不用于做出治疗决策。此外还需要额外的数据来确定MRD阴性是否可用作监管批准的替代终点，以及持续MRD阴性是否可作为患者（至少部分特定患者）治愈的标志物。 这段基本意思就是如果治疗只是控制，那建议MRD阴性可以停止治疗，不过具体的研究还在进行，看看今年美国的血液年会有没有更新的试验数据。如果治疗是治愈，那就支持一直使用维持治疗直到疾病进展。 建议： •所有合格患者均应考虑ASCT。但在对治疗反应良好的标危患者中，如果在病程早期采集干细胞，ASCT可延迟至首次复发。 •除特定高危骨髓瘤患者外，不建议在临床试验之外进行串联ASCT •异基因移植作为一线治疗应在试验性治疗的情况下。 这段建议移植的和另外一项研究有冲突，另外一项研究 III期DETERMINATION研究最初设计为IFM 2009研究的平行研究，该研究的初步结果日前发表于《新英格兰医学杂志》。 1，在适合移植的新诊断骨髓瘤患者中，含ASCT一线治疗在PFS方面具有优效性，RVD联合ASCT的中位PFS显 著获益21.3个月，疾病进展或死亡风险比单独RVD低35%；该结果也证实了IFM 2009研究的结果。 2，本研究也强调了来那度胺长期维持治疗直至疾病进展的价值。即来那度胺维持治疗持续时间越长，PFS也越长。 3，与IFM 2009研究相同，本研究中RVD + ASCT的毒性发生率显著高于单RVD。 总的来说，本研究证实在成人多发性骨髓瘤患者中，移植组的患者的PFS显著长于单RVD，但未证实移植有OS获益，在考虑现实因素（如治疗负担、急性和长期毒性作用、患者偏好和生活质量）进行治疗决策时可考虑这些结果。 维持治疗 ASCT后适合维持治疗。对于未ASCT治疗的患者，在完成8-12个周期的初始治疗后，也应考虑维持治疗。来那度胺是大多数患者维持治疗的标准治疗。在一项分析随机试验的META分析中，与安慰剂或无治疗相比，来那度胺维持治疗可显著改善PFS和OS。但来那度胺维持治疗与继发性癌症风险增加2-3倍相关，必须告知患者并进行监测。 来那度胺维持治疗对高危MM的影响尚不清楚。在一项META分析中高危患者亚组中未观察到显著的OS获益，但近期一项试验在高危患者中观察到获益。硼替佐米每2周1次给药可改善OS，尤其是del(17p)患者。 总结就是17p建议双药维持，如果其他高危，貌似没看到益处，之前看到另外一项研究使用硼替佐米会降低OS。
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发表于 2023-2-23 19:18:07
