路瑾教授：中国多发性骨髓瘤的诊疗现状与展望

MM资料室

本文来源：Htology血液前沿

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2023年7月29日，由中国老年医学学会血液学分会、新疆医学会血液学专委会和新疆免疫学会血液学专委会主办、新疆医科大学第一附属医院和伊犁州友谊医院承办的“中国老年医学学会血液学分会细胞与免疫治疗学术会议 · 新疆伊犁血液肿瘤高峰论坛暨继续教育学习班”在新疆伊宁顺利召开。会上，Htology血液前沿特邀北京大学人民医院路瑾教授，就中国多发性骨髓瘤的诊疗现状与展望进行访谈，内容整理如下。


路瑾教授接受采访视频可至原文页观看

Q1

多发性骨髓瘤（MM）仍是一种不可治愈的疾病，尽管各种新型靶向药物和免疫治疗药物等进入MM领域，但MM患者终会复发。结合我国目前老龄化人口增多的基本国情，请您介绍一下我国MM患者的诊疗现状，还面临哪些治疗挑战？

路瑾教授：多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的恶性血液病，近年来众多新药的应用改善了患者的生存质量，但仍无法避免最终会进展为复发难治。关于目前MM治疗所面临的挑战，我认为主要包括以下几个方面：

第一，诊断的不足。MM是一种好发于中老年人的恶性血液肿瘤，目前中国MM发病率约为1.6/10万，随着我国逐渐进入老龄化社会，其发病率实际数据或更高，预计发病率为5/10万左右，可能有大批患者未得到明确的诊断。起病隐匿，临床表现多样化，缺乏特征性，极易发生漏诊、误诊，在血液科患者中约80%患者初诊在骨科、肾内科甚至呼吸科，因此除了血液科之外，包括骨科、心内科、肾内科的医生对MM的认识都至关重要。应加强基层医生对该疾病的认识，加大对MM的临床筛查力度，才能有望在早期对MM进行诊断与治疗。

第二，治疗的不规范。我国治疗方案的监管力度与国外相比较轻，没有明确的界定，例如批准用于R/R MM患者，可能也应用于维持治疗甚至一线治疗当中；甚至完全未在MM中取得临床试验结果的治疗方案，例如将米托蒽醌脂质体应用于MM患者中的不规范引应用等。

第三，对于疗效的评价。随着新药相关学术会议的不断开展与推广，尽管加深了我们对于新药治疗与应用的认知，但规范化治疗的疗效评价方面仍存在较大问题。例如治疗中未及时进行疗效评估或频繁做骨髓穿刺来进行治疗期间疗效的评价等。最后，随着新药的不断问世，亟需医生对每个治疗方案的优劣、缓解率及持续时间等指标有清晰的认知，在选择治疗方案时做出明确判断，避免随着不可控因素而频繁更换治疗方案，例如在临床治疗中应用VRd方案更换为VPd方案，后又追求MRD阴性指标而应用达雷妥尤单抗。

Q2

我们知道，低危MM患者是潜在可治愈的人群，但对于高危或超高危MM患者，其预后相对差，对于这部分患者，请问目前有哪些治疗建议？

路瑾教授：目前对于超高危MM患者的治疗仍非常困难，迫切需要早期、预先识别和改进、定制的一线治疗方案来诱导和维持疾病控制。例如对于继发性浆细胞白血病一线治疗应选择异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。其他治疗方案目前正处临床试验阶段，最终结果可能引导选择合适的超高危MM治疗方案。在未进行临床试验的情况下，建议尽量选择多药联合方案，单抗类药物目前已批准用于NDMM患者，特别是对于超高危MM患者的治疗效果显著，虽目前尚未纳入我国医保，但已为大量患者带来临床获益。

Q3

CAR-T细胞治疗相关研究如火如荼，国内也已有一款BCMA CAR-T产品获批上市，请问您认为未来MM领域还有哪些值得探索的方向？

路瑾教授：CAR-T疗法获批上市对于MM的治疗具有划时代意义，“CAR-T应用于MM的三线后或前线治疗”，“CAR-T适用于R/R MM患者或超高危MM患者”，以及“CAR-T与ASCT的联合治疗”，都是未来值得探究的方向。其他免疫治疗包括GPRC5D/CD3双特异性抗体（BsAb）、 GPRC5D CAR-T、GPRC5D ADC等新药和靶点在整个MM治疗过程的应用，以及与不同免疫治疗进行组合，例如GPRC5D BsAb联合BCMA BsAb等。此外，三特异性抗体可同时靶向BCMA和GPRC5D两个靶点。

我认为未来MM的治疗一定会趋向复杂，但患者也会随之获得更优的临床获益，通过不断地甄选以制定更明确的治疗策略，使这部分患者能够彻底治愈。

专家简介


路瑾  教授

• 北京大学人民医院，北京大学血液病研究所
  
• 主任医师、副教授、博士生导师
  
• 主要进行多发性骨髓瘤、原发系统性淀粉样变性、淋巴瘤、细胞免疫治疗等的临床以及实验室的研究
  
• 中国医师协会血液科医师分会总干事、常委
  
• 北京医师协会血液医师分会会长
  
• 中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员兼组织细胞疾病专业委员会副主任委员
  
• 中国老年医学会血液病学分会副会长兼多发性骨髓瘤学术委员会主任委员
  
• 中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长
  
• 中国女医师协会血液病专业委员会多发性骨髓瘤及相关疾病专业学组副组长
  
• 中国及国际原发系统性淀粉样变性协作组成员
  
• 国际骨髓瘤工作组、亚太骨髓瘤工作组委员
  
• 国际肾脏与单克隆免疫球蛋白病研究组委员
  

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