本文来源：Htology血液前沿
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“接天莲叶无穷碧，映日荷花别样红。”7月22-23日，由浙江省医学会血液病学分会主办，浙江大学医学院附属第二医院协办的“2023年浙江省医学会血液病学学术会议”顺利召开。此次会议是国内血液病学界高水平和高规格的年度学术盛会，也是展示我国血液病学最新研究成果、推动学科全面发展的重要平台。会议期间，Htology血液前沿特邀浙江大学医学院附属第一医院蔡真教授进行访谈，为大家分享“多发性骨髓瘤的相关进展”。
Q1 多发性骨髓瘤作为一种好发于老年患者的血液系统肿瘤，虽然本身疾病无法治愈，但是随着新药的不断涌现和诊断技术的不断进步，使得多发性骨髓瘤的诊治取得了飞速发展。能否请您先介绍一下结合我国目前老龄化人口增多的基本国情，多发性骨髓瘤患者的流行病学特征发生了哪些新的变化?
蔡真教授：多发性骨髓瘤（MM）属于一种老年性疾病，随着老龄化进程的加快，MM的发病率也在持续上升。在欧美国家其发病率已超过白血病，位居第二血液肿瘤；在中国MM的发病率已位居第三，仅次于淋巴瘤和白血病的发病率。据统计，欧美国家MM患者发病年龄大多在65岁-70岁，中国MM患者年龄多为55岁-65岁，中国MM整体发病率较欧美国家和日本更低，在欧美国家和日本MM发病率约为5/10万，而中国MM发病率约为2/10万。目前，国内MM就诊情况以高危患者为主，且大部分为晚期患者，MM的临床诊疗正面临着严峻挑战。
Q2 近年来，骨髓瘤治疗格局随着新药出现和自体移植技术的提高而不断改变。在此，能否请您为大家分享一下目前我国骨髓瘤患者新药联合治疗方案有哪些？以及自体移植在骨髓瘤领域的应用现状如何？
蔡真教授：关于初诊MM的规范治疗，适合做自体干细胞移植（ASCT）的患者，通常选择诱导治疗后接受ASCT的巩固治疗手段以及后续的维持治疗；对于体能状况较差的老龄患者，同样需要经过前期的诱导治疗以及后续的巩固治疗和维持治疗。目前我国MM新药可及性较高，蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米、伊沙佐米、卡非佐米）和免疫调节剂（如来那度胺、泊马度胺）的出现改变了MM患者的临床结局。其中部分药物已经纳入我国医保，大大降低了患者的用药负担，指南推荐以上述药物为基础的三药联合方案（如VRd、KRd等）可应用于初诊MM患者的治疗。对于肾功能不全和细胞遗传学高危患者建议选择达雷妥尤单抗，虽然其在国内暂未作为MM一线用药推荐，但高危患者仍可供选择。研究证实，MM患者接受诱导治疗后进行ASCT能够使显著延长PFS，因此临床治疗中建议高危患者采取双次移植。目前，ASCT仍为MM不可替代的治疗手段，中华医学会血液学分会与中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会发布并解读了《中国多发性骨髓瘤骨病诊治指南（2022年版）》，中国ASCT技术发展迅猛，逐渐缓解了治疗带来的经济负担，患者接受度较以往也更高。
Q3 CAR-T细胞治疗目前在多发性骨髓瘤领域也有很多新的研究与探索，能否请您谈谈目前CAR-T细胞治疗在多发性骨髓瘤的最新研究进展如何？
蔡真教授：近年来MM治疗进展飞速，从传统化疗到靶向治疗，再到目前日益火热的免疫治疗。随着以BCMA为靶点的CAR-T细胞技术在MM治疗领域的日渐成熟，MM的BCMA CAR-T产品已相继在美国和中国上市，其中美国已上市两款BCMA CAR-T产品应用于R/R MM。今年6月30日，中国国家药监局（NMPA）批准上市了BCMA CAR-T产品伊基奥仑赛注射液，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的R/R MM成人患者。2023年ASCO上公布的最新数据显示，伊基奥仑赛注射液总体缓解率（ORR）高达 96%。此外，对于CAR-T治疗后未达到缓解的高危患者可联合其他新药达到更优疗效，在此我们期待上述新药能为更多MM患者带来临床获益。
专家简介
蔡真 教授
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发表于 2023-8-16 16:08:03
