*本系列基于社群里Danna家中病患参加 CAR-T 临床试验的全流程经验，供大家参考
在提交了以往的病案资料（可查看：CAR-T全流程体验（1）：收集材料准备入组），完成入组评估并符合条件后试验组的研究医生团队及试验组的申办方会为患者提供一份《研究参与者须知和知情同意书》。在做出是否参加试验组的决定之前，需要仔细阅读这一份资料，以充分了解该临床试验可能的收益和风险，以及研究过程的具体情况。
值得注意的是，参加临床试验的患者即使在签署了知情同意书之后，也可以在试验的任何时间，以任何理由或无理由退出试验，不需要担心是否会因为退出而受到不公平的医疗待遇（相关阅读：关于临床试验，我们整理了你可能关心的7个问题）。
正式入组后，面临的第一个环节就是单采成分血，和 CAR-T 细胞的制备。
单采成分血
单采成分血，是指利用血液成分分离机采集患者的血液，将含有 T 细胞的白细胞分离出来。过程看上去有一点像做自体移植之前的采干，通过单采成分血机器分离并采集血液中的白细胞，并将剩余的血液回输，这一过程通常需要大约 2-6 小时完成。但是需要注意的是，在单采之前按需要再次评估是否满足试验组的要求，例如需要满足“药物脱药期”的要求等（相关阅读： 想参加临床试验却不知道有“药物洗脱期”？快来提前了解）。
小贴士
如果是参加试验组的朋友，可以询问下 CRC（临床研究协调员）是否可以安排交通补贴，例如固定从家中出发往返医院，方便就医。
单采成分血一般也是在采干室进行的：
*CRA：临床研究监查员，主要负责临床试验的监查工作
Danna：当时从早上 8:54 采集到 11:11，一共采集时间为 137 分钟，采集血袋中量为 115 毫升。采集的血袋需要邮寄到实验室进行检验，确认是否符合标准，随之进行制备。因为实验室的结果隔天才出，所以如果一切顺利第二天拔管。
CAR-T 细胞的制备
采集好的白细胞将被运送到 CAR-T 实验室进行基因修饰，制备成研究药物 CAR-T 细胞产品。
Danna: CAR-T 细胞是利用患者自己的白细胞制备的，因此一般在运送时候会特别注明患者的姓名，出生日期和唯一编号，减少出错概率。
制备的时间不一定，一般从单采结束至输注制备好的 CAR-T 细胞进行治疗大约需要 4 - 6 周的时间，但是实际时间可能会有所变化。
例如，由于工艺流程及产能的差异，不同 CAR-T 产品的制备时间也不一致。另外一方面，有时候 CAR-T 产品由于各种原因会涉及生物制品进/出口，海关放行的时效性问题。好消息是，有关部门也关注到这个问题，例如江苏省交通运输厅于今年 6 月就发布了题为《南京禄口机场打通 CAR-T 细胞治疗药物进出口通道》的指导文章。
需要注意的是，虽然制备 CAR-T 细胞失败的可能性很小，但是依旧有制备失败的案例发生。失败的原因可能有很多，例如：
患者由于多次化疗残留的影响，T 细胞可能在 CAR-T 细胞制备的过程中难以扩增，因此最好是在患者多线化疗而影响免疫功能或造成严重骨髓抑制之前的早期治疗阶段进行 T 细胞采集。
CAR-T 细胞制备失败也有可能是因为 CAR-T 产品没有达到试验组申办方（CAR-T产品公司）的产品要求，CAR-T 细胞产品的数量和质量不满足治疗要求等。
小贴士
实际上，目前国内 CAR-T 批准的适应症均是三线及三线进展后使用，患者往往已经经过了多线化疗，无法在早期就进行采集。如果提前采集 T 细胞的话意义也不是很大，因为即使冻存有效性一般来说也不会超过 1年，更不用说冻存的相关费用也不容忽视 （可参阅： 干货满满！多发性骨髓瘤药物的最新进展；检查及结果解读（附精彩答疑实录））。目前，有部分 CAR-T 的试验组在对二线使用 CAR-T 的疗效进行验证，2025 年美国 NCCN 指南也已经把 CAR-T 疗法推荐于二线使用中：
如果制备失败，在充分和患者沟通和考虑患者利益最大化的情况下，试验组可能会重新进行一次单采和制备 CAR-T 细胞的流程。但是要制定再次采集或制备的日程，甚至可能需要重新对患者状态进行评估，这样治疗就会面临大幅延迟的状况。
在等待 CAR-T 细胞制备期间，也会密切观察和监测患者筛选期间的病情变化，如确因疾病进展导致患者相关不良症状，如果您的研究医生认为有必要，会在临床试验允许用药的范围内给予症状缓解或控制治疗，以减轻患者目前的肿瘤负荷，降低 CAR-T 细胞输注后发生严重副作用的可能性。
下一篇我们将详细的介绍一下桥接治疗。请继续期待《CAR-T全流程体验（3）：桥接治疗》。
采写：Momo子
排版：雨泽
审核：Danna
本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为治疗用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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发表于 2024-12-25 10:43:16
