对复发/难治性多发性骨髓瘤患者而言，CAR-T 细胞疗法带来了新的希望。但面对高昂的治疗费用（国内已上市 CAR-T 产品的价格暂时还无法用到寻常百姓家）和严格的临床试验入组标准，许多患者陷入"知道有救命疗法却无法触及"的困境。正是在这种背景下，"同情用药"成为一个重要的替代选择。但很多家人对这一治疗途径存在认知空白，今天我们就一起来学习了解下。
在了解同情 CAR-T 之前，要先了解下什么是同情用药。
一、什么是同情用药
《中华人民共和国药品管理法》第二十三条关于同情用药的描述如下：
国家药品监督管理局《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法》（征求意见稿）也有相关描述：
所以简单总结来说，“同情用药”指的是：
在无其他有效治疗手段时，允许尚未获批的试验药物用于治疗疾病严重或危及生命的患者。或者更口语化一点来说，同情用药是指病情严重的患者可以在不参加临床试验的情况下，使用尚未获批上市的在研药物。
二、什么是同情CAR-T
知道了什么是同情用药，同情 CAR-T 就好理解了，即“同情用药"框架下的CAR-T治疗：病情严重的患者无法通过参加临床试验来获得 CAR-T 治疗时，以同情用药的形式来使用尚未获批上市的在研 CAR-T 进行治疗。
大多数家人的治疗选择应该都是基于医学治疗必要性、经济承受力和风险接受度和医生共同商讨做出的，以上内容仅供家人们了解参考。后面我们也会尝试邀请做过同情 CAR-T 的家人分享下真实经历，希望能让更多人对同情用药建立正确客观的认知。
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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发表于 2025-2-25 15:08:04
发表于 2025-2-25 17:12:31
