医患一起说
骨髓瘤之家新开了一档栏目：医患一起说。
每一期，我们同时采访医生和患者，把同一个问题从两个视角说清楚。医生讲医学逻辑，患者说真实经历，合在一起，就是一份有血有肉的参考。
第一期，我们选了CAR-T。
这是目前骨髓瘤圈子里关注度最高的疗法，也存在很多担心和误解。有人称它"120万一针的神药"，有人担心副作用不敢尝试，有人分不清临床试验和商业化版本的区别，还有人问：用过双抗之后还能做CAR-T吗？
所以，我们同时请到了福建医科大学附属协和医院血液科的战榕主任，以及通过CAR-T临床试验实现深度缓解的患者谢先生（化名） 。医患双视角，帮你把CAR-T这件事彻底搞懂。
CAR-T出院后，是自己坐动车回家的
2024年7月31日，CAR-T细胞回输。
回输当天，谢先生置入了PICC导管，护士把一袋接近透明的药液接上输液管，要求20分钟内全部输完——和普通输液没什么两样。
第二天，他开始发烧。低烧持续了两天，第五天烧到接近39度，对症处理后体温平稳下降。没有严重消化道反应，没有手脚麻木，没有上吐下泻。
住院整整20天。出院那天，他一个人收拾好东西，坐动车回了家。
"和自体移植完全不一样。移植要进无菌仓，20多天只能吃白粥，上吐下泻，免疫力跌到谷底。CAR-T在普通病房，不用隔离，全程就短期发热。"
当时，他已经在多发性骨髓瘤里走了四年。用遍了除双抗外几乎所有药物，自体移植做过两次。所有治疗都只能达到部分缓解，血清游离轻链只能降到一两百，M 蛋白指标还有 1%-2%，始终无法转阴。
确诊骨髓瘤时，谢先生51岁。起因是发现尿液泡沫增多，去做了肾穿刺，又做了骨穿，最终确诊。
一、为什么CAR-T能杀死其他药杀不死的肿瘤？
肿瘤细胞会不断改变基因、适应药物、产生耐药——就像给自己穿了一件带伪装的防弹衣，常规药物打不穿它。这是很多病友用过一二线药之后，越往后效果越差的根本原因。
CAR-T的逻辑完全不同。它不是又一种"化疗药"，而是全新激活的人体自身的免疫军队。
战榕主任用生动的比喻解释了原理——
"CAR-T的原理，是把患者自己的T细胞取出来，在实验室里给它装上一个'导航系统'，让T细胞能够精准识别骨髓瘤细胞表面的BCMA靶点，再回输到患者体内。"
"BCMA靶点在骨髓瘤细胞表面稳定表达，不会轻易消失——相当于CAR-T配了一把能打开伪装甲的专属钥匙。"
"改造后的T细胞回到体内，会大量扩增，变成一支精准识别、精准打击肿瘤细胞的'军队'。一边释放细胞因子杀伤肿瘤，一边激活更多免疫细胞参与对抗。"
二、所有药都失效的患者，用CAR-T有效率有多高？
战榕主任引用了一项重要研究——2025年国际骨髓瘤年会上公布的驯鹿CAR-T数据，纳入的全部是难治复发患者。
107例可评估患者：总有效率96.3%，完全缓解率83.2%；
95例未接受过CAR-T治疗的难治复发患者：总有效率98.9%，完全缓解率88.4%；
达到完全缓解的患者，中位无进展生存期接近40个月；
相比之下，多重耐药患者如果不用CAR-T，生存期仅6-12个月。
CAR-T改写了复发难治骨髓瘤的治疗格局，能让患者获得深度缓解，MRD阴性比例远超所有传统药物，显著延长生存期。
CAR-T疗效与治疗线数、用药多少有关系吗？
存在关联，但核心影响因素还是患者的身体状态——反复复发、肿瘤负荷大、合并髓外病灶、年老且合并重要脏器基础疾病，会降低CAR-T疗效、而且会加重副作用程度。但如果治疗前妥善控制并发症、降低肿瘤负荷，哪怕多线耐药，CAR-T依然能取得理想效果。
在国外，西达基奥仑赛已获批用于首次复发骨髓瘤，确有临床证据表明CAR-T越早使用，整体疗效越好。尤其是初诊即伴有TP53基因突变、髓外病灶、浆细胞白血病、多重高危染色体异常的高危/超高危骨髓瘤患者，建议尽早做CAR-T，能大幅延长生存。
三、CAR-T的副作用大吗？
这是所有病友最担心的问题。
战榕主任说：
"CAR-T最大的副作用是细胞因子释放综合征（CRS），发生率在90%以上，但绝大多数是1~2级，表现为短期发烧，中位持续5天左右，处理起来很成熟。"
"免疫效应细胞相关的神经毒性（ICANS），发生率很低，中位持续1.5天，临床极少出现重症。"
"血细胞减少可能持续2周以上，通过注射升白、升血小板细胞因子可快速纠正。感染风险也会提前预防、对症治疗。"
"这些副作用，经过大量临床数据积累，现在有经验的大中心应对起来都很从容，能在早期快速控制绝大多数不良反应。"
谢先生的实际经历印证了主任的说法——
"全程只是在第2~5天出现发热，最高到39度，对症处理后就能下去。没有其他严重反应，20天顺利出院。"
四、CAR-T回输之后，不用再吃药了？
谢先生回输一个多月后做了全面评估，结果让他和家人惊喜：
流式细胞检测全部转阴，达到sCR（严格完全缓解）。
"现在距离CAR-T回输已经过去快两年了，但我体内还有CAR-T细胞，在持续抑制肿瘤。"
因为参加临床试验，所以谢先生在桥接治疗后就停掉了所有骨髓瘤相关药物，只吃控制三高和睡眠的基础药。停药已接近两年。
CAR-T后完全缓解的患者，是否都能停药？
战榕主任解答：
"CAR-T后是否需要继续治疗，目前没有统一结论。但如果达到MRD阴性，我们通常不建议继续治疗——因为没有证据表明维持用药能进一步改善深度缓解患者的预后。"
"若CAR-T后未达到MRD阴性，说明肿瘤仍有残留，就需要继续药物维持治疗。"
"CAR-T不是治愈手段，仍有复发可能。患者需要规律复查，监测CAR-T细胞存活状态和MRD转阳情况，一旦有迹象，以便及时干预。"
谢先生因为坎坷的治疗经历，格外珍惜CAR-T带来的深度缓解和治疗假期。现在他仍然每3~6个月会做一次骨穿和流式，并且计划：如果体内CAR-T细胞持续衰减接近清零，或MRD转阳，不等M蛋白、轻链明显升高，就提前启动治疗。
"我不想等肿瘤大范围复发再处理。"
五、CAR-T之后，还有办法吗？
这是很多家人会想到的问题：万一CAR-T之后复发了，还能怎么办？
战榕主任的答案是：CAR-T之后还有办法，路不止一条。
"CAR-T复发后，建议优先选择全新靶点免疫治疗"：
GPRC5D靶点双特异性抗体——和BCMA靶点不同的新路径；
GPRC5D靶点新型CAR-T临床试验——绕开BCMA靶点耐药问题；
多款三抗、全新靶点CAR-T也在开展临床试验，未来可选方案会持续增多。
"若暂无新型免疫药物，可选用既往未使用过的传统化疗/靶向药作为备选，但缓解深度和维持时长有限。"
整体趋势：CAR-T复发后依旧优先选择双抗、新靶点CAR-T等免疫治疗。
CAR-T不是终点，而是整个免疫治疗路径上的一站，路是一步一步走出来的。
六、有哪些CAR-T产品？
战榕主任做了清晰梳理：
国内已获批且能用得到的两款BCMA CAR-T：
• 伊基奥仑赛（驯鹿生物/信达生物）
• 泽沃基奥仑赛（科济药业）
骨髓瘤之家注：传奇生物的西达基奥仑赛在国内也已获批，但暂未在国内商业化。
国外已获批两款 BCMA CAR-T：
• 艾基维仑赛（（Ide-cel，蓝鸟生物/百时美施贵宝）
• 西达基奥仑赛（cilta-cel，传奇生物/强生）——谢先生使用的就是这款
"总体来说，国内外CAR-T疗效近似，国内已获批的CAR-T临床数据甚至更优于国际同类产品。"
七、参加临床试验，还是做商业化CAR-T？
战榕主任说，两者的核心区别在于费用。
"商业化CAR-T需要自费，目前价格仍然较高。临床试验的费用由项目方承担，患者只需承担桥接治疗等部分费用，经济压力小很多。"
"但大家可以通过惠民保、健康时购买的商业重疾险等渠道，降低商业化CAR-T的自费门槛。"
"关于临床试验，我需要说明一点：在欧美，肿瘤复发后参加临床试验是标准选项，不是什么'当小白鼠'。临床试验的药物代表了这个领域最新的治疗方向，入组患者往往能获得更早、更前沿的治疗机会。"
需要强调的是，临床试验是双向选择——患者有意愿参加，同时也要符合入组条件并通过筛查。
寻找临床试验的渠道：
直接咨询主治医生，医生掌握最全的招募信息；
登录国家药监局"药物临床试验登记平台"（http://www.chinadrugtrials.org.cn）查询；
积极参加线上/线下病友交流，可参考病友的真实经验。
谢先生自己也说：
"我特别推荐多线治疗失效的病友主动了解临床试验。我自己就是多药失效，靠CAR-T临床试验实现了深度缓解。2020年确诊以来，我的治疗总费用接近九十万，自费部分超过五十万。如果让我自费做商业化CAR-T，根本承担不起。通过参加临床试验，我不光用上了最前沿的疗法，还省下了一大笔钱。"
八、从入组到回输：完整的治疗流程
谢先生分享了他参加CAR-T临床试验的全过程——
第一步：入组筛查。 全身CT、生化、血常规、骨髓检测，评估脏器功能和肿瘤负荷，确认既往治疗线数是否达标。
第二步：签署知情同意书。
第三步：单采淋巴细胞。在大腿血管置入留置管，过程约4小时，拔管后穿刺部位需按压止血半小时。"我当时没人陪护，临时请了护工帮忙按压。"
单采后，细胞被送去实验室培育4周。等待期间，为了稳定肿瘤负荷，他做了桥接治疗（塞利尼索联合[color=rgba(0, 0, 0, 0.9)]埃普奈明），自费近5万元。
由于第一次细胞培育失败，进行了二次单采，二次桥接治疗的费用由试验相关保险报销。
第四步：入院回输CAR-T细胞。
九、CAR-T和双抗，先后顺序有讲究
目前除了CAR-T，双抗也是备受关注的免疫治疗手段，二者怎么选？
谢先生当初也报了双抗的临床试验，但因血小板指标未达入组标准，后来才入组了CAR-T试验。
战榕主任说，这两者是当前最重要的新治疗手段，选择要看两个维度：经济条件和治疗时机。
"有条件首选CAR-T——单次治疗，疗程短，缓解深度更好。但制备需要等待4周。对于疾病进展快、等不了的患者，可选双抗，按疗程付费，规范化治疗疗效尚可，但用药周期长。"
但有一个更重要的提醒，往往被忽略——
“使用双抗后，可能会造成体内T细胞受损，后续再采集制备CAR-T可能面临采集失败或制备困难的问题。 所以对于使用双抗作为过渡的患者，建议提前采集储存自体T细胞，保留后续CAR-T治疗机会。”
"CAR-T细胞制备依赖患者自身的T细胞质量，而且需要制备时间。建议患者要当机立断，不要错过CAR-T的最佳时机。如果等到肿瘤进一步进展、身体条件变差再想做CAR-T，窗口期就窄了。"
简言之：有条件CAR-T优先考虑；如果还没确定，在做其他免疫治疗之前，先把T细胞留一份。
十、战榕主任想对所有骨髓瘤患者说的话
采访最后，战榕主任说了一段话，我们觉得值得单独放在这里：
“多发性骨髓瘤已经被纳入慢性病管理范围。20年前这个病中位生存期只有3年，现在大量患者生存期已达10年以上，而且新药不断出现，生存时长还在不断刷新。”
“为什么有些人活得长，有些人活得短？最关键的就是依从性，这是有明确临床数据做支撑的。所以咱们患者一定要遵医嘱定期复查、规范调整方案，不擅自停药和中断随访，依从性好的患者生存期明显更长。”
“高危、超高危的初治患者以及难治及频繁复发患者的预后较差，所以建议这些患者一定要把握好治疗时机，及时评估 CAR-T的介入时机，不要抱有侥幸心理拖延治疗，治疗机会一旦错过就将无法挽回。”
“功能性治愈，就是骨髓瘤治疗达到CR或SCR，持续MRD阴性两年以上，长期稳定不复发，寿命接近健康普通人。现阶段深度缓解可以实现，但长期维持不复发依旧是挑战，还需要医护、科研人员和患者共同配合。
"所有的骨髓瘤患者，一定要想办法活下来。因为活下来，就有希望等到更好的药、更好的方案。"
"作为血液科医生，我的目标是让每位患者获得最优治疗，长期高质量生存，像正常人一样生活。所以大家一起加油！"
采访后记
谢先生采访快结束时，说了一句话：
"我老家四川，父亲已经不在了，母亲还健在。多线治疗失效那段时间，我趁着病情稳定，专门回了一趟老家看望她，心里其实做好了可能再也见不到的准备。"
"好在回家没多久，就对接上了CAR-T临床试验。算是绝境里的转机。"
谢先生没有放弃。所以他等到了。
而战榕主任想告诉所有家人的，正是这一点。骨髓瘤的今天，已经不是十年前的今天了。活下来，就有机会。
丹娜
骨髓瘤之家 社群负责人 各位家人好，我是丹娜，骨髓瘤之家的社群管理员，也是一名骨髓瘤病友家属。
从 2020 年初刚确诊时的天塌了，到陪父亲熬过复发、做完 CAR-T，如今看着他重新找回高质量的生活，我深知这条路有多难，但跌宕起伏的过程中也深刻验证了：绝望从来不是终点，而是希望的起点。
从求助、自助到助人的这几年，我接触了超过 2000 个骨髓瘤家庭，帮大家梳理病情、整理病历、分享前沿资讯、推介诊疗路径。如果你或者家人刚确诊骨髓瘤感到迷茫，或者治疗中遇到了坎儿，可以扫码加我微信申请入群交流。咱们群里有很多中老年病友家属，打字慢没关系，加了微信后时间方便的话，咱们直接语音慢慢说。
因为自己淋过雨，所以想为更多人撑把伞。前面的路，咱们一起努力走好，大家一定都能长长久久的，让我们一起功能治愈！
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内容采写：孔雀河 | 排版：雨泽 | 审核：战榕主任
声明：本文中涉及的信息仅供骨髓瘤病友及家属交流参考，不作为用药推荐，具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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