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标题框字数有限啊，原标题：
澳大利亚将CAR-T治疗骨髓瘤纳入公费医疗：羡慕之余，有些实际情况咱得弄清楚
5 月 5 日，澳大利亚政府宣布，将针对多发性骨髓瘤的 CAR-T 细胞疗法（西达基奥仑赛）正式纳入公立医院的免费治疗体系。
家人们中午好啊，今天要分享的这个新闻其实上周就关注到了，但一直没敢分享出来。因为在和骨髓瘤的长期拉锯战中大家各方面压力都特别大，看到这样的消息后难免会有人心里五味杂陈，会有羡慕的（哇~国外都可以免费用 CAR-T 了，真好！），也会有抱怨的（哎~国内的医保什么时候能给力点？）。
作为每天群里潜水的打杂员，特别能理解大家的这种心理落差，抗击骨髓瘤本来就是一场既拼身体又拼家底的持久战，看到澳大利亚病友能“免费用CAR-T”，谁不希望自己或自己的家人也能少花点钱早点用上新疗法呢？
但在骨髓瘤之家，我们一直有个原则：任何消息都得去扒一扒原始的出处，搞清楚事情的真相，不能光看个标题就跟着羡慕嫉妒恨或焦虑内耗。毕竟，这类血液肿瘤诊疗类的消息，关心健康资讯的普通人看到了相关标题党文章（比如前两年的 120 万一针的神药攻克 XXX 肿瘤），即使后面发现被骗了也觉得没什么，对他们身心没啥影响。但对于病友本人及其家庭成员来说，这种先振奋后失望的现实落差可不好受啊。
所以上午专门又去查阅了澳大利亚卫生部以及他们国家医疗服务咨询委员会（MSAC）的相关官方文件。事实是，这个所谓的“免费”，背后有着极其严苛的门槛。
▲ 让 AI 帮忙翻译的审议文件摘要
在澳大利亚，像 CAR-T 这种单次治疗费用极高的细胞疗法，必须经过澳大利亚医疗服务咨询委员会（MSAC，Medical Services Advisory Committee） 极其严苛的卫生经济学与临床获益评估，最终由联邦政府和州政府共同买单。简单来说就说以下几点：
• 适用人群阶段极其靠后： MSAC 明确建议将其作为第五线治疗（5L+），这意味着患者必须是复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM），且至少已经接受过 4 既往治疗方案（必须包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单抗），且疾病仍在进展。并不是说你今天确诊了，明天就可以去免费打一针 CAR-T，患者必须至少经历过 4 次不同的治疗方案全部失败后才有资格申请。
• 身体机能要求高： 哪怕符合上述治疗线数，患者还必须满足严格的身体条件，例如体能状态评分（ECOG）必须在 0 或 1，且肝肾等器官功能必须达到明确的指标要求。如果身体机能不符合要求照样会被评估系统拒之门外。
• 次数限制： 终身仅限一次成功的输注。
• 实施现状： 目前并非所有医院都能开展，采取的是分阶段逐步推广的模式，公立医疗系统的排队等待时间和床位资源同样是个现实问题。
说到这里，关于不同国家的医保体系差异我们也得理智看待。澳大利亚全国人口近 3000 万，实行的是高税收支撑的高福利模式。而我们国家面对的是 14 亿人口的庞大基数，国家医保的首要任务永远是“保基本、广覆盖”。把几十上百万的CAR-T细胞疗法全面纳入国家医保兜底目前来看是不现实的。
不过大家也不用因为这样的对比而唉声叹气，国内这几年在 CAR-T 领域也是进步神速的。别的不说，这几年在骨髓瘤之家群里大家都亲眼见证了不少符合条件的复发难治病友通过入组临床试验，免费用上了最新的 CAR-T 甚至是双抗药物，从而获得了高质量的深度缓解。这种参与前沿试验的机会和密度，在很多国家是难以想象的。
其次，虽然国家医保没法直接报销 CAR-T，但这两年多地的“惠民保”以及商业健康险，已经陆续把骨髓瘤的 CAR-T 疗法等纳入了特药报销目录。我们此前也有整理过：惠民保特辑，大家一定要多关注自己所在地的惠民保动态，仔细研读条款。
再有，国产替代的降价大潮。 咱们国内的药企在骨髓瘤领域的研发跑得很快卷得也很厉害，国产CAR-T和各类单抗、双抗、三抗新药的推进速度很快。未来这些高值药物通过多方支付实现降价也还是可以期待一波的。
而且看了澳大利亚医疗服务咨询委员会公布的之前的审议文件，将西达基奥仑赛纳入公费医疗是由强生作为申请方主动向澳大利亚政府提交的申请，其实也是因为 CAR-T 价格太高，如果没有国家公共资金买单几乎没有几个老百姓能自费掏得起，药企作为研发方也清楚这个情况。因此通过降价和签订协议换取国家出面“买单”（也就是纳入公费范围），这和在国内的各大药企都想自己的产品通过国谈进入国家医保目录的诉求应该是差不多的。
以上，非专业人士的张口就来，如果有说的不对的地方请大家帮忙指正，如果有在澳大利亚治疗或相关领域工作的家人来做下分享就更好啦。咋说呢，从整个骨髓瘤群体的层面来说，澳大利亚把 CAR-T 纳入公费医疗说明 CAR-T 在骨髓瘤领域的疗效被国家级的卫生评估机构认可了，这对骨髓瘤群体是件大好事。大家现在最需要做的就是配合医生踏踏实实地打好眼前的每一场常规战役，严防感染适度锻炼，把身体底子保养好，这样后面有合适的机会时才能保证首先有足够的身体资本。
说到这又想起弄叔经常在群里分享的经典语录了：
“我做的 CAR-T 是临床试验，免费的。兄弟，有人怕死不敢参加，我不怕，乘身体状况良好的时候做不好吗，为什么要等终末期再做呢？没有良好的身体状况各器官的配合，仅仅是靠这一针 CAR-T 能治好骨髓瘤？”
参考资料：
1.https://www.health.gov.au/minist ... erapy-now-available
2.https://thelimbic.com/haematology/msac-reaffirms-cilta-cel-recommendation-for-5th-line-mm/
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