中午在邀请天津血研所安刚教授作为审稿专家帮骨髓瘤之家审阅稿件时,他正和团队在苏格兰格拉斯哥。第23届国际骨髓瘤学会(IMS)年会正在那里举行。这是全球骨髓瘤领域最重要的年度学术会议,来自世界各地的专家汇聚一堂,分享最新的研究成果。
安刚教授给丹娜回复了一段消息,最后一句话是:
“中国创新药真正崛起了。”
这句话,我们想第一时间分享给每一位骨髓瘤家人们。
多项口头汇报,意味着什么?
IMS年会是全球骨髓瘤研究的风向标。能在会上做口头汇报,意味着这项研究得到了国际同行的认可。
今年,中国专家口头汇报众多(骨髓瘤之家注:具体会议摘要数据家人们可阅读文章:IMS拾音·前沿序曲|赴约格拉斯哥:100+中国专家报告聚力 “迈向治愈” 骨髓瘤征程!)。这背后,是中国骨髓瘤研究从“跟随”走向“引领”的变化。
更让人振奋的是,这些研究覆盖了骨髓瘤治疗最前沿的几个方向:双特异性抗体、CAR-T细胞治疗、三特异性抗体、体内CAR-T……每一个方向,都代表着一种新的可能。
对于正在治疗中的病友来说,这些专业名词可能有些陌生。但请记住一件事:当传统治疗路径走到尽头时,新的选择正在不断出现。
双抗:从“有药可用”到“有更多选择”
双特异性抗体是近年来骨髓瘤治疗最受关注的方向之一。双抗就像一个“双头”武器,一只手通过CD3抓住体内的T淋巴细胞,另一只手通过靶点(如BCMA或GPRC5D)抓住骨髓瘤细胞,把T细胞拉到癌细胞身边,让T细胞释放火力。
与CAR-T相比,双抗的优势在于“随取随用”——它是预先生产好的,不需要采集患者细胞、不需要体外改造、不需要等待数周。
本届IMS年会上,中国自主研发的双抗药物集中亮相:
GR1803(BCMA×CD3双抗)——由浙江大学医学院附属第一医院金洁教授团队报告,GR1803 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤关键性临床试验:15 个月随访结果。
QLS32015(GPRC5D×CD3双抗)——由中国医学科学院血液病医院安刚教授团队报告,GPRC5D靶点的首次人体Ia/Ib期研究更新数据在大会上公布。
CM336(BCMA×CD3双抗) ——本届年会上,安刚教授团队报告了其在新诊断系统性 AL 淀粉样变中的探索,为合并淀粉样变性的骨髓瘤患者带来了新希望。
三抗:一次抓两个靶点,减少“抗原逃逸”
三特异性抗体,可以理解为“升级版的双抗”。它不仅能抓住T细胞,还能同时抓住骨髓瘤细胞上的两个靶点。
本届年会上,IBI3003(GPRC5D×BCMA×CD3三特异性抗体) 由复旦大学附属中山医院刘澎教授团队报告了I期研究结果。这是一种同时靶向GPRC5D和BCMA的三抗,即使癌细胞丢掉一个靶点,另一个仍能被抓住,有望减少“抗原逃逸”导致的复发。
CAR-T:从传统CAR-T到体内CAR-T
CAR-T细胞治疗是骨髓瘤免疫治疗中缓解深度最高的手段之一。本届IMS年会上,中国在CAR-T领域同样有亮眼表现。
伊基奥仑赛(BCMA CAR-T)——北京大学人民医院路瑾教授团队带来了一项纳入281例患者的大样本真实世界研究。281例,这个数字本身就有意义。它意味着中国在CAR-T治疗骨髓瘤方面,已经从临床试验走向了真实世界的广泛应用。
IASO206(靶向BCMA的体内CAR-T)——安刚教授所在中心的口头汇报之一,涉及体内CAR-T。传统CAR-T需要把患者的T细胞取出来,在体外改造、扩增,再回输回去,整个过程需要数周时间。而体内CAR-T的思路完全不同:通过单次静脉输注,直接在患者体内生成具有抗肿瘤活性的CAR-T细胞。
免采集、免体外制备、免等待数周。对于疾病进展较快、等不起传统CAR-T制备周期的患者来说,这可能是一个重要的新选择。目前,这项技术仍处于早期临床研究阶段。但方向已经打开,未来值得期待。
这些新研究,对病友意味着什么?
回到最实际的问题:这些新研究,对正在治疗中的病友意味着什么?
第一,选择更多了。 几年前,复发难治性骨髓瘤患者在传统药物用尽后,可选方案非常有限。现在,双抗、CAR-T、三抗、体内CAR-T……不同的技术路线正在同时推进。“没有选择”的困境正在被逐步打破。
第二,中国患者有了更多“量身定制”的选项。 本届IMS年会上涌现的中国创新药,意味着中国患者有机会更早用上这些新药。GR1803、QLS32015、CM336、IBI3003——这些药物的临床研究主要在中国开展,中国患者是第一批受益者。
第三,治疗路径的规划变得更加重要。 随着新药越来越多,“先用哪个、后用哪个”的问题变得更加关键。我们可能需要做好每一步的选择,因为可能会影响下一步还有哪些选项。
写在最后
记得我们采访患骨髓瘤十年,一直在关注内地CAR-T发展的台湾病友陈先生时,他说过一段话:
“内地病友应该是世界上最幸福的病友,因为全世界治疗骨髓瘤的药物,内地都有。”
当时听到这句话,我们心里一暖。今天看到2026 IMS上的这些新研究,我们更理解了这句话的含义。
从单抗到双抗,从三抗到CAR-T,从传统CAR-T到体内CAR-T——中国创新药正在从“跟随”走向“引领”。这些药物,中国患者是第一批受益者。
骨髓瘤仍然是一种不可治愈的疾病。但“不可治愈”不等于“没有希望”。
希望,就藏在这些正在发生的新变化里。
活着,就有希望。我们一起,走下去。
本次 IMS 大会还有更多研究报告,骨髓瘤之家将会持续关注,并为病友们带来分享和解读。
丹娜
骨髓瘤之家 社群负责人 各位家人好,我是丹娜,骨髓瘤之家的社群管理员,也是一名骨髓瘤病友家属。
从 2020 年初刚确诊时的天塌了,到陪父亲熬过复发、做完 CAR-T,如今看着他重新找回高质量的生活,我深知这条路有多难,但跌宕起伏的过程中也深刻验证了:绝望从来不是终点,而是希望的起点。
从求助、自助到助人的这几年,我接触了超过 2000 个骨髓瘤家庭,帮大家梳理病情、整理病历、分享前沿资讯、推介诊疗路径。如果你或者家人刚确诊骨髓瘤感到迷茫,或者治疗中遇到了坎儿,可以扫码加我微信申请入群交流。咱们群里有很多中老年病友家属,打字慢没关系,加了微信后时间方便的话,咱们直接语音慢慢说。
因为自己淋过雨,所以想为更多人撑把伞。前面的路,咱们一起努力走好,大家一定都能长长久久的,让我们一起功能治愈!
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及家属交流参考,不作为用药推荐,具体诊疗方案请遵从专业医生的意见或指导。
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